課題情報
- e-Rad課題ID番号
- 22675008
- 課題管理番号
- 23ym0126076h0002
- 9つの連携分野
- 統合プロジェクト名
- シーズ開発・研究基盤プロジェクト
- 事業名
- 橋渡し研究プログラム
- プログラム名
- 橋渡し研究プログラム
- 研究開発課題名
- ファブリー病心病変に対する遺伝子治療の開発
- 研究概要（研究の目的）
- 治験開始に必須の非臨床試験実施項目を策定するため、ファブリー病治療用ベクターをGMP/GCTP製造に外挿でき、非臨床試験を実施するのに必要な品質及び安全性を確保できる製造法を策定し、小規模ベクター製造を行う。治療用ベクターをファブリー病iPS細胞モデルやマウスモデルに投与し非臨床POC取得に向けて有効性や安全性の予備検討を行う。TPP策定のために全国レベルで症例調査を行い、治療対象となる患者数を把握する。橋渡し拠点より非臨床試験データの解析や進捗管理について支援を受け、産学連携の下、密に連携し、本研究事業で取得する非臨床POCの情報をもとに、企業との共同研究を開始し、導出条件を一層強化・加速させると共に、RS戦略相談にて事前面談及び対面助言を実施する。
- 開始年度
- 2022
- 終了年度
- 2023
- 研究開発代表機関名
- 国立大学法人大阪大学
- 研究開発代表者 所属
- 国立大学法人大阪大学 大学院医学系研究科 循環器内科
- 研究開発代表者 役職
- 特任准教授(常勤)
- 研究開発代表者 氏名
- 朝野仁裕
データマネジメントプラン（DMP）情報
- データNo.
- JP22ym0126076-01
- データの名称
- ファブリー病症例の臨床情報
- データの説明
- ファブリー病患者が本研究の開発ベクターの治療対象となるかどうかを調べるために、心筋症の重症度やその他臓器病変に関する臨床情報を収集したデータ
- データの分野
- 循環器内科学
- データの種別①
- ①ヒト個人（研究参加者及びヒト試料由来のデータ）
- データの種別②
- ①－１）－３診療記録(年齢、疾病名、画像、検体レポート、検診データ等)
- 概略データ量
- 1GB 未満
- 管理対象データの
利活用・提供方針 - データシェアリング方法
（アクセス権） - その他（未定など）
- 公開日・公開予定日
- 未定
- リポジトリ情報
- 研究室のPC・サーバー
- リポジトリ名
- リポジトリURL
- DOIリンク
- 臨床研究情報の登録情報
（jRCT、UMIN-CTR等のURL） - データ管理機関
- 国立大学法人 大阪大学
- データ管理者 氏名
- 朝野仁裕
- データ管理者 郵便番号
- データ管理者 住所
- データ管理者 電話
- データ関連人材 所属 氏名
- 国立大学法人大阪大学大学院医学系研究科 藏本勇希
- 掲載日
- 2025/05/16
- 更新日
研究開発タグ（通年）
- 研究の性格
- 医薬品・医療機器等の開発を目指す研究<医療機器開発につながるシステム開発を含む>
- 開発フェーズ
- 非臨床試験・前臨床試験
- 承認上の分類
- 再生医療等製品
- 対象疾患
- 内分泌,栄養および代謝疾患
新研究開発タグ（23年度以降）
- 研究の性格
- 再生医療等製品・遺伝子治療<ex vivo遺伝子治療、in vivo遺伝子治療を含む>
- 研究モダリティ
- in vivo遺伝子治療<遺伝子編集を含む>
- 開発フェーズ
- 非臨床・前臨床
- ICD-10大分類
- 内分泌,栄養および代謝疾患