課題情報
- e-Rad課題ID番号
- 22675139
- 課題管理番号
- 23ym0126071h0002
- 9つの連携分野
- 統合プロジェクト名
- シーズ開発・研究基盤プロジェクト
- 事業名
- 橋渡し研究プログラム
- プログラム名
- 橋渡し研究プログラム
- 研究開発課題名
- 網膜色素変性に対するEYS変異特異的ゲノム編集遺伝子治療の開発
- 研究概要（研究の目的）
- 本研究は、EYS遺伝子のS1653Kfs変異に対する世界初のin vivo変異特異的ゲノム編集遺伝子治療の臨床応用を目的とし、非臨床POC取得のために必要な治療ベクターとヒト疾患モデルの確立を目的とする。そのために本年度は、治療用ベクターの最適化とヒト疾患モデルを作製の作製を行う。これまでの研究で、高いゲノム編集成功率を示す臨床用の単一AAVベクターの基本構成は確立している。このベクターをさらに改良し、より編集効率の高いベクターの構築を目指す。ゲノム編集が起こる確率はgRNAやCas9の発現量に依存するため、まずは両者を増加させるためにベクターの最適化を行う。また、有効性を評価するヒト疾患モデルは、ヒト網膜由来細胞へ対象変異を導入することで作製する。また、ゼブラフィッシュモデルも作製する。
- 開始年度
- 2022
- 終了年度
- 2023
- 研究開発代表機関名
- 国立大学法人東海国立大学機構
- 研究開発代表者 所属
- 国立大学法人東海国立大学機構 名古屋大学大学院医学系研究科
- 研究開発代表者 役職
- 教授
- 研究開発代表者 氏名
- 西口康二
データマネジメントプラン（DMP）情報
- データNo.
- JP22ym0126071-01
- データの名称
- 疾患モデル細胞の解析データ
- データの説明
- 遺伝子治療の有効性を確認するためにヒト由来培養細胞を用いた実験の結果得られたゲノム、mRNA、タンパク質データ。
- データの分野
- 眼科学
- データの種別①
- ①ヒト個人（研究参加者及びヒト試料由来のデータ）
- データの種別②
- ①－１）－２ゲノム（生殖細胞系列、DNA塩基配列、ゲノム修飾等）
- 概略データ量
- 1GB 以上10GB 未満
- 管理対象データの
利活用・提供方針 - データシェアリング方法
（アクセス権） - 外部関係者と共有
- 公開日・公開予定日
- 未定
- リポジトリ情報
- 研究室のPC・サーバー
- リポジトリ名
- リポジトリURL
- DOIリンク
- 臨床研究情報の登録情報
（jRCT、UMIN-CTR等のURL） - データ管理機関
- 名古屋大学
- データ管理者 氏名
- 西口康二
- データ管理者 郵便番号
- 〒466-8550
- データ管理者 住所
- 愛知県名古屋市昭和区鶴舞町65
- データ管理者 電話
- Tel052-744-2275
- データ関連人材 所属 氏名
- 名古屋大学 藤田幸輔
- 掲載日
- 2025/05/16
- 更新日
研究開発タグ（通年）
- 研究の性格
- 医薬品・医療機器等の開発を目指す研究<医療機器開発につながるシステム開発を含む>
- 開発フェーズ
- 基礎的
- 承認上の分類
- 再生医療等製品
- 対象疾患
- 眼および付属器の疾患
新研究開発タグ（23年度以降）
- 研究の性格
- 再生医療等製品・遺伝子治療<ex vivo遺伝子治療、in vivo遺伝子治療を含む>
- 研究モダリティ
- in vivo遺伝子治療<遺伝子編集を含む>
- 開発フェーズ
- 基礎
- ICD-10大分類
- 眼および付属器の疾患